ATMPs, en resumidas cuentas: Lo que debe saber sobre su clasificación, calidad y comercialización

08/05/2019 -

Los Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMPs, por su nombre en inglés, Advanced Therapy Medicinal Products) son el grupo de terapias en las que se utilizan células, genes, tejidos de ingeniería y combinaciones de todos ellos con dispositivos médicos como un medicamento. Un medicamento se puede describir como:

  1. Cualquier sustancia o combinación de sustancias con propiedades para tartar o prevenir enfermedades en seres humanos
  2. Cualquier sustancia o combinación de sustancias que pueden usarse o administrarse a seres humanos con el fin de restaurar, corregir o modificar las funciones fisiológicas ejerciendo una acción farmacológica, inmunológica o metabólica, o para hacer un diagnóstico médico.

Debido al incremento del número de enfermedades crónicas, la investigación y el desarrollo de nuevas terapias desempeñan hoy en día un papel importante en la industria farmacéutica y biotecnológica. Los fármacos clásicos “éxitos de ventas” tienen un efecto terapéutico importante en las personas, pero desafortunadamente no funcionan en todos los pacientes. Los estudios han demostrado que más del 90% de los medicamentos solo funcionan en el 30 – 50% de todos los casos. Esta es una de las principales razones por las que urge un mayor desarrollo de medicamentos personalizados.

Comercializar los ATMPs

Para las compañías, es importante comercializar los ATMPs lo más rápido y rentable posible. Sin embargo, se debe tener en cuenta principalmente la salud del paciente y la calidad del producto. Para las empresas de nueva creación o las “spin-off” esta combinación es crítica y además un desafío.

Los principales obstáculos para comercializar los ATMPs son los costes y la calidad del producto. Los costes suelen ser muy altos debido al trabajo manual, la complejidad y el carácter personalizado de las terapias. Uno de los principales obstáculos será hacer estos procesos cerrados y automatizados. Muchas pequeñas y medianas empresas están luchando para encontrar el apoyo financiero necesario para poder comercializar su producto. No siempre es obvio que las empresas encuentren información sobre todas las opciones para establecer asociaciones y/o incentivos de la UE que les puedan ayudar a superar este desafío. Se puede solicitar asesoramiento científico a la Agencia Europea del Medicamento (European Medicines Agency). En resumen, encontrar el socio ideal para el cumplimiento regulatorio y la “submission”, así como la garantía de calidad total es clave para tener éxito en esta área.

Ya hay disponibles en el Mercado algunas terapias celulares y génicas, pero ¿cómo Podemos clasificarlas y cuáles son las diferencias entre estos grupos de terapias? En otras palabras, ¿cuándo es una terapia un ATMP?

Los ATMPs se pueden clasificar en:

  • Terapia génica (GT)
    Los medicamentos de terapia génica son productos que contienen genes que eventualmente conducen a un efecto terapéutico, profiláctico o te conducen a un efecto terapéutico, profiláctico o de diagnóstico. El mecanismo se basa en la inserción de genes “recombinantes” en el cuerpo para tratar una o más enfermedades, incluidos trastornos genéticos, cáncer o enfermedades a largo plazo. Un gen recombinante es un tramo de AND que tiene su origen en un laboratorio y consiste en ADN de diferentes fuentes para atacar trastornos específicos.

Advanced therapy medicinal products (ATMPs)

  • Terapia de células somáticas (SCT)
    Cuando hablamos de terapia celular somática, nos referimos a las células o tejidos que pueden haber sido manipulados para alterar sus características biológicas o que no están destinados a ser utilizados para la misma función vital en el cuerpo. Se pueden usar para curar, diagnosticar o prevenir enfermedades.
  • Productos de ingeniería tisular (TEP)
    Las células o tejidos que se modifican para que se puedan usar en para reparar, regenerar o reemplazar el tejido humado, se denominan medicamentos de ingeniería tisular.
  • Productos combinados
    Los productos combinados son ATMPs combinados con un o más dispositivos médicos como parte integral del medicamento.

La estructura descrita anteriormente ya ofrece una visión general clara de qué son los ATMPs y las diferentes clases que existen. Sino tiene claro a qué clase pertenece su producto según su uso, QbD puede ayudarle con esta clasificación y, además, es pionero en sistemas de calidad para ATMP integrando la metodología de Quality by Design en su proceso de producción. ¿Está interesado? ¡No lo dude y contacte con nosotros!

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